كشف الموقع الطبى الأمريكى"Health Day News" عن عقار تجريبى جديد للرضع الذين يعانون من مرض نادر وقاتل يدعى "ضمور الأعصاب الشوكى".
وقال الباحثون إنه لا يوجد علاج لضمور الأعصاب الشوكى (SMA-1)، والأمراض العصبية والعضلية التنكسية التى تحدث فى حوالى واحد من كل 11 ألف ولادة.
ووفقاً لمعلومات أساسية فى الدراسة الجديدة، يولد الأطفال يعانون من هذه الحالة لديهم مشاكل فى الجين الذى هو ضرورى لنقل الإشارات من الحبل الشوكى إلى العضلات، ومع مرور الوقت يحدث ضمور العضلات، حتى يصبح حتى التنفس صعباً، لافتين إلى أن معظم الأطفال الذين يعانون من هذا المرض الوراثى يموتون قبل عيد ميلادهم الثانى.
وقال طبيب الأعصاب "جون داى"، مدير عيادة الاضطرابات العصبية والعضلية فى "وسيل باكارد" للأطفال بأمريكا: "المادة العلمية المستخدمة فى الدواء الجديد يطلق عليه اسم “nusinersen” وهو آمنة ويحسن نشاط ووظيفة العضلات والأعصاب لدى معظم الرضع، ويعمل عن طريق ربط الجينات المعيبة، والسماح لها بالعمل بشكل صحيح.
وتم إجراء 3 تجارب سريرية على الدواء بتمويل من شركة صناعة الادوية "بيوجين"، وتعتبر هذه آخر مرحلة لازمة لتقديم الدواء من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" للموافقة عليه.