تستعد لجنة استشارية تابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية لإصدار توصياتها بالموافقة على العلاج الجينى، الذى سيمثل قفزة طبية هائلة على طريق علاج نوع نادر من فقدان الرؤية الوراثى بين الأطفال والشباب.
ويعد استبدال جين تالف بآخر جديد يفتح مجالا علاجيا جديدا للمرضى من الأطفال والمراهقين من مرضى أمراض الشبكية الوراثية، والمعروف باسم "خلل ليبر الخلقى"، وهو اضطراب يصيب العين ويؤثر على الشبكية فى المقام الأول، خاصة النسيج الخلفى منها، وعادة، ما يعانى مرضى هذا الاضطراب من ضعف شديد فى الإبصار بدءاً من مرحلة الطفولة، لتزداد الحالة سوءا تدريجيا بمرور الوقت.
وشددت اللجنة الاستشارية على إمكانية استعادة العلاج الجينى حاسة الإبصار بين المرضى، خاصة الذين لديهم الرؤية محدودة جدا، بسبب الطفرة الجينية التي تطرأ على جينRPE65.
من جهته قال الدكتور ستيفن روز، كبير الباحثين فى "مؤسسة مكافحة العمى"، بالنسبة لأولئك الذين تلقوا بالفعل العلاج الجينى، قد تغيرت حياتهم وحالتهم الصحية للأفضل.
وأكد أطباء العيون أنه حال موافقة اللجنة الاستشارية التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، فإن العلاج سيكون فى طريقه إلى أن يصبح أول علاج جينى يتم الموافقة عليه لعلاج مرض وراثي.
وقد ساعدت "مؤسسة مكافحة العمى" فى تمويل البحوث التى أجريت في هذا الصدد، وعادة ما تتبع "إدارة الغذاء والدواء" الأمريكية مشورة نخبة من الأطباء وخبراء الصحة التابعين لها.
ولا يوجد سوى علاج جينى واحد تمت الموافقة عليه من قبل "إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، هو العلاج الخاص بالسرطان، الذى تمت الموافقة عليه فى أغسطس الماضي.