قامت إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية"FDA" اليوم بتوسيع استخدام عقار "Symdeko" (مزيج من أقراص tezacaftor / ivacaftor) لعلاج مرضى الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 6 سنوات وما فوق مع التليف الكيسي الذي لديه طفرات جينية معينة.
وفي العام الماضي ، وافقت إدارة الأغذية والعقاقير على Symdeko لعلاج المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 12 وما فوق الذين لديهم نفس الطفرات الوراثية المحددة.
ومنذ عقود ، كان من المتوقع عمومًا أن يعيش مرضى التليف الكيسي حتى سن العاشرة ، مع بقاء القليل منهم في سن المراهقة.
ومنذ ذلك الحين ، أسفرت البحوث الواسعة النطاق حول هذا المرض عن مزيد من العلاجات لهذا المرض الموهن الذي زاد من متوسط العمر المتوقع وتحسين نوعية الحياة للمرضى ، ولكن لا يوجد حتى الآن أي علاج.
وقال الدكتور "بنو كريمي شاه" ، نائب مدير قسم أمراض الرئة والحساسية وأمراض الروماتيزم في مركز تقييم وبحوث الأدوية في إدارة الأغذية والعقاقير. "استنادًا إلى التركيبة الوراثية الفردية، قد يستجيب الأفراد بشكل مختلف لبعض الأدوية ، لذلك من المهم توفير مجموعة متنوعة من الخيارات.
وتوفر موافقة اليوم على Symdeko للأطفال الذين تقل أعمارهم عن 6 سنوات خيار علاج مهم للمرضى الأصغر سناً ، كما توفر المزيد من السياق حول السلامة والجرعات الخاصة بهؤلاء الأطفال.
ولا تزال إدارة الأغذية والعقاقير ملتزمة بتطوير خيارات علاجية جديدة للمناطق التي لا يحتاج المرضى إليها ، وخاصة في الأمراض التي تصيب الأطفال.
التليف الكيسي هو اضطراب وراثي خطير ينتج عنه تكوين مخاط سميك يتراكم في الرئتين والجهاز الهضمي وأجزاء أخرى من الجسم، ويؤدي إلى مشاكل في الجهاز التنفسي والجهاز الهضمي بالإضافة إلى مضاعفات أخرى مثل الالتهابات ومرض السكري.
والآثار الجانبية الأكثر شيوعا تشمل الصداع والغثيان واحتقان الجيوب الأنفية والدوار، ولم تتم دراسة سلامة وفعالية Symdeko في مرضى التليف الكيسي الذين تقل أعمارهم عن 6 سنوات.
