كشف بحث جديد بقيادة علماء في جامعة أوريغون للصحة والعلوم سبيلًا لعلاج الاضطرابات الوراثية المستعصية والوقاية منها قبل الولادة.
ووفقاً للموقع الطبي الأمريكي “HealthDayNews”، قام الباحثون في مركز أبحاث السمع في أوريغون ، الذين يعملون مع الفئران ، بحقن جزيء صناعي مصمم خصيصًا في الأذن الداخلية النامية لفئران الجنين بعد 12 يومًا من الإخصاب.
ووجدت الدراسة أن التقنية صححت التعبير الجينى المتحور الذي يسبب "متلازمة أوشر"، وهو اضطراب يتميز بالصمم وفقدان البصر التدريجي الذي يؤثر على ما يقدر بـ 4 إلى 17 من كل 100 ألف شخص.
لكن قال الباحثون إن التقنية لا تترجم مباشرة إلى التطبيقات السريرية لدى الناس، ومع ذلك ، يشير البحث الجديد مع النتائج السابقة إلى أنه قد يكون من الممكن تقديم العلاج الدوائي من خلال السائل الأمنيوسي في الرحم إلى الجنين.
وقام العلماء بتصميم عقار "أوليكونوكليوتيد" مضاد للحساسية الاصطناعية والذي يستهدف تسلسلات دقيقة من الحمض النووي، وعندما قام العلماء بحقن العقار في الأذن الداخلية النامية لفئران الجنين التي تحمل الطفرة الجينية ، تطورت الفئران دون ظهور أعراض متلازمة أوشر.
وقال المؤلف الرئيسي جون بريجاندي ، دكتوراه ، الباحث الرئيسي في مركز أوريغون لأبحاث السمع: "يوضح هذا أن الإدارة المباشرة للعقار المستحدث للأذن الداخلية أعادت السمع والتوازن".
ويتوقع الباحثون الانتقال من نموذج الفأر إلى نموذجًا أكثر قربًا لفقدان السمع البشري ، قبل أن تكون التقنية جاهزة للتجارب السريرية البشرية.
وأضاف "بريجاندى" إنه يتوقع أن يكون مفيدًا في علاج ومنع عدة أنواع من الأشكال الخلقية لاضطرابات السمع والتوازن.
