أطلق الباحثون بكلية الطب بجامعة كاليفورنيا أول تجربة سريرية على البشر لتقييم سلامة وفعالية العلاج الجيني لعلاج المصابين بمرض الزهايمر والضعف الإدراكي المعتدل، وفقا لتقرير لصحيفة neuroscience العلمية، وتأتى أول تجربة سريرية على البشر لتقييم سلامة وفعالية العلاج الجيني لإيصال بروتين رئيسي إلى أدمغة الأشخاص المصابين بمرض الزهايمر (AD) أو الخفيف و ضعف الإدراك (MCI) ، وهي حالة تسبق غالبًا الخرف الكامل.
والبروتين المسمى عامل التغذية العصبية المشتق من الدماغ أو BDNF ، هو جزء من عائلة من عوامل النمو الموجودة في الدماغ والجهاز العصبي المركزي التي تدعم بقاء الخلايا العصبية الموجودة وتعزز نمو وتمايز الخلايا العصبية مهم بشكل خاص في مناطق الدماغ المعرضة للإصابة بالزهايمر.
وقال الباحثون : "وجدنا أن توصيل BDNF إلى جزء الدماغ الذي تأثر مبكرًا بمرض الزهايمر القشرة المخية الداخلية كان قادرًا على عكس فقدان الاتصالات والحماية من التنكس الخلوي المستمر وقد لوحظت هذه الفوائد في الجرذان المسنة ، والقردة المسنة ، وفئران الأميلويد."
وعادة ما يتم إنتاج BDNF طوال الحياة في القشرة المخية الأنفية ، وهو مركز ذاكرة مهم في الدماغ وأحد الأماكن الأولى التي تظهر فيها تأثيرات الزهايمر عادةً في شكل فقدان الذاكرة قصير المدى. الأشخاص المصابون بمرض الزهايمر لديهم مستويات متناقصة من هذا البروتين.
لكن BDNF ليس من السهل العمل معه لأنه جزيء كبير ولا يمكن أن يمر عبر الحاجز الدموي الدماغي، نتيجة لذلك، سيستخدم الباحثون العلاج الجيني الذي يتم فيه تعديل فيروس غير ضار لنقل جين BDNF وحقنه مباشرة في المناطق المستهدفة من الدماغ، حيث يأمل الباحثون أن يحفز إنتاج BDNF العلاجي في الخلايا المجاورة .
ويتم التحكم في الحقن بدقة لاحتواء التعرض للخلايا العصبية المتدهورة المحيطة لأن BDNF يمكن أن تسبب آثارًا ضارة ، مثل النوبات، وستعمل التجربة التي مدتها ثلاث سنوات على تجنيد 12 مشاركًا إما مصابين بمرض الزهايمر أو ضعف الادراك لتلقي علاج AAV2-BDNF ، مع 12 شخصًا آخرين يعملون كعناصر تحكم مقارنة خلال تلك الفترة.
